中國創(chuàng)新藥靶點同質(zhì)化嚴(yán)重,中國科大附一院劉連新:藥物研發(fā)應(yīng)以患者為核心
【資料圖】
中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)部黨委書記、中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院黨委書記劉連新。圖片來源:2023年西普會官方
“藥物研發(fā)的初心是以患者為核心,需求從患者中來,最終能反饋到患者的治療中去。這恰恰是醫(yī)學(xué)的本源?!痹?月10日舉行的2023年西普會·第六屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會上,中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)部黨委書記、中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院黨委書記劉連新發(fā)表演講時說。
近年來,行業(yè)政策密集出臺,旨在引導(dǎo)新藥研發(fā)創(chuàng)造真正的臨床價值。就在今年7月下旬,國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)連發(fā)3項指導(dǎo)原則,分別是《以患者為中心的藥物臨床試驗設(shè)計技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》《以患者為中心的藥物臨床試驗實施技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》《以患者為中心的藥物獲益-風(fēng)險評估技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》,以推動“以患者為中心”理念在藥物研發(fā)的實踐應(yīng)用。
根據(jù)CDE公告,“以患者為中心”的藥物研發(fā)是指基于患者角度開展的藥物開發(fā)、設(shè)計、實施和決策的過程,旨在高效研發(fā)更符合患者需求的,有臨床價值的藥物,是當(dāng)前各國藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)積極探索的領(lǐng)域。
解決未被滿足的臨床需求,正逐漸成為業(yè)內(nèi)對于藥物研發(fā)的共識。劉連新指出,和過去以臨床需求為導(dǎo)向不同,現(xiàn)在和未來對于藥物研發(fā),將更關(guān)注“以患者為中心”,即在臨床試驗中,患者能不能獲益,患者的獲益是不是最大的。
過去10年,中國創(chuàng)新藥進(jìn)展飛速,但在高速發(fā)展的同時也落入了產(chǎn)品同質(zhì)化的“內(nèi)卷”之中。一些熱門領(lǐng)域的研發(fā)賽道擁擠,臨床研究的靶點競爭激烈,且趨于同質(zhì)化,患者需求并未得到足夠關(guān)注。
劉連新指出,創(chuàng)新藥研究面臨的挑戰(zhàn)之一,是國內(nèi)研發(fā)靶點覆蓋度低,且聚焦于充分驗證的靶點。一組數(shù)據(jù)可以佐證。目前,國內(nèi)在研管線3291個,靶點覆蓋786個,覆蓋率為39%,且集中在Top20的靶點比例為32%。相比之下,美國在研管線有4282個,靶點覆蓋達(dá)1436個,覆蓋率達(dá)72%,集中在Top20的靶點比例則為18%。
以“卷王”PD-1為例。2018年12月17日,由君實生物(01877.HK;688180.SH)研發(fā)的特瑞普利單抗注射液以優(yōu)先優(yōu)評的方式獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市,成為首款獲批的國產(chǎn)PD-1抑制劑。此后,信達(dá)生物(01801.HK)、恒瑞醫(yī)藥(600276)(600276.SH)、百濟(jì)神州(BGNE.US;06160.HK;688235.SH)、康方生物(09926.HK)、譽(yù)衡生物、復(fù)宏漢霖(02696.HK)和樂普生物(02157.HK)等多款國產(chǎn)PD-1抑制劑相繼獲批。另據(jù)智慧芽新藥情報庫數(shù)據(jù)顯示,截至今年4月,中國還有77個PD-1類藥物處于臨床試驗階段。
同一靶點競爭激烈的背后,什么是真正的臨床價值,臨床價值又怎么能夠傳遞到創(chuàng)新藥物研究,成為創(chuàng)新藥企業(yè)可能知道但卻難以做到的事情。
“對于創(chuàng)新藥的研發(fā),我們首先要想的是患者的需求才是內(nèi)驅(qū)力,以患者為核心,才能有所突破。而中國的創(chuàng)新藥想要真正走出去,還是要加強(qiáng)基礎(chǔ)研究,提高轉(zhuǎn)化水平,去探索和發(fā)現(xiàn)新的靶點。”劉連新指出,“我們不能再只是me-better(同類更優(yōu))或者是me-too(類似物)了。任何一款藥物都是以上市為目標(biāo),但不應(yīng)該以上市為終點,它的終點是滿足患者未被滿足的需求?!?/p>
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